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1998年，美国食品药品监督管理局批准了Ionis公司的反义寡核苷酸药物Vitravene，这一突破性进展标志着医药领域进入小核酸时代。当时，凭借“从基因源头调控疾病”的独特机制，小核酸药物迅速引发全球制药巨头的关注，罗氏、默克、辉瑞、赛诺菲等跨国企业相继涌入。世纪之交，小核酸领域迎来首轮融资热潮，专注于小干扰RNA技术的Alnylam公司也在2002年顺势成立。
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